Hay un nuevo campo farmacéutico conocido como medicina personalizada (PMx, según siglas inglesas), que consiste en la adaptación de drogas y otros tratamientos a poblaciones específicas sobre la base de sus perfiles genéticos y otros factores diferenciadores. Combina avances en biotecnología con la explosiva expansión en el conocimiento de las enfermedades moleculares.
Matías San Juan
Medicina personalizada es la adaptación de drogas o tratamientos a subgrupos de enfermos según su perfil genético o algún otro factor diferenciador. Se la comienza a llamar 1.0, pues está en el primer capítulo de su desarrollo.
Uno de los medicamentos más novedosos de los últimos tiempos es Imatinib, de Novartis, que circula en el mercado con el nombre de Gleevec. Lanzado en 2001, marcó un récord por la rapidez con que fue aprobado por la Food and Drug Administration (FDA) y en 2011 generó ventas por valor de US$ 4.300 millones. Imatinib fue el primero de una nueva clase de drogas que actúan inhibiendo una enzima –en este caso, un receptor llamado tirosina Kinase– que es característica de determinadas células cancerosas. Como solo determinados tipos de cáncer responden al Imatinib, se lo indica solo a pacientes identificados por pruebas diagnósticas específicas.
Imatinib es un ejemplo entre los muchos productos que están surgiendo de un nuevo campo farmacéutico conocido como medicina personalizada (PMx, según siglas inglesas), que consiste en la adaptación de drogas y otros tratamientos a poblaciones específicas sobre la base de sus perfiles genéticos y otros factores diferenciadores. La tecnología en que se basa PMx (que viene luego de Rx, medicación por recetas y Dx, medicación por tests de diagnóstico –combina avances en biotecnología de diagnóstico con la explosiva expansión en el conocimiento de las enfermedades moleculares.
Otro ejemplo es el Oncotype DX, de Genomic Health. Se trata de una prueba para detectar cáncer de mama, introducida en 2004, que usa un análisis de múltiples variaciones genéticas para determinar cuáles son los tipos de cáncer que un determinado paciente puede tener propensión a contraer. También indica cuáles personas podrían beneficiarse con la quimioterapia.
Medicina personalizada
El concepto de medicina personalizada tiene solo 15 años y sus comienzos fueron accidentados. Algunos de sus medicamentos no consiguieron la aprobación regulatoria o no lograron ser rentables en el mercado. Pero en los casos en que tiene éxito, está creando una proposición de valor totalmente nueva para el negocio de la salud. Representa una tendencia capaz de cambiar las reglas del juego para los prestadores de servicios de salud (hospitales, clínicas y médicos), para las entidades pagadoras, que en Estados Unidos incluyen a Medicare y aseguradoras privadas; y para los pacientes, quienes adquieren un rol mucho más participativo en el cuidado de su propia salud. Cuando médicos y pacientes puedan tener a su disposición una cantidad de datos genéticos y biológicos, las terapias personalizadas dejarán de ser acontecimientos raros para convertirse en la norma.
El mayor impacto de este nuevo procedimiento para diagnóstico y tratamiento individualizado probablemente lo sentirá la industria farmacéutica. Los principales laboratorios siempre han confiado en la innovación para ampliar las fronteras de la salud y sostener financieramente sus negocios. Pero esa capacidad para lanzar nuevos productos está sufriendo muchas presiones porque por diversas razones los laboratorios ven erosionada la productividad de sus actividades de I+D.
Las startup de biotecnología luchan a brazo partido para convertir sus avances científicos en drogas viables. Todos los que están en este negocio recurren a alternativas como vacunas y cuidados preventivos para lograr ganancias pero en los últimos tiempos no ha habido ningún hallazgo novedoso capaz de crear una línea de producción interesante. PMx llega con la posibilidad de llenar ese hueco.
Así, a pesar de la naturaleza disruptiva de la medicina personalizada, la industria farmacéutica aparece como la gran fuerza que impulsa la actividad en PMx. La lista de primeros adoptantes incluye a Roche, Pfizer, Novartis y Lilly. El campo también se puebla con startups como Genomic Health, XDx y Prometheus Labs que ofrecen métodos especializados para segmentar enfermedades junto a los pioneros reconocidos en genómica personal: 23andMe, deCODE Genetics y DNA Direct.
Al adoptar PMx, todos adoptan el nuevo modelo de salud que enfatiza la segmentación de pacientes para tomar decisiones y realizar prácticas adaptadas a individuos o pequeños grupos. Desde el punto de vista financiero, un modelo de negocios basado en productos diferenciados puede significar tal vez menos ganancias para los productores de medicamentos pero reduce los costos de todo el sistema comparado con la medicación uniforme para todos, aporta nuevas oportunidades de marketing y establece nuevas eficiencias en producción y distribución.
Como ejemplo del impacto de la medicina personalizada, consideremos la evolución del tratamiento del HIV, el retrovirus que causa Sida, desde 1990 a 2000. Los médicos descubrieron que clasificando pacientes en subgrupos sobre la base de: 1) el subtipo de infección HIV, 2) la respuesta del cuerpo a la infección y 3) la etapa de la infección, podrían recetar el mejor cóctel para cada paciente. Esta combinación de diagnósticos mejoró la calidad de vida de los pacientes y extendió de 20 a 23 años el promedio de expectativa de vida de los nuevos pacientes.
La personalización de los medicamentos antiHIV beneficia a todos: el Gobierno y las entidades que pagan maximizan el valor de las terapias en el mercado, extrayendo los mejores efectos de las drogas más baratas. Los médicos y las clínicas mejoraron las tasas de éxito y los pacientes son los más beneficiados. Hoy HIV es una enfermedad manejable con costos de tratamiento que son considerados asequibles en casi todo el mundo. Los laboratorios farmacéuticos también se beneficiaron pero son las que más disrupción sufrieron con la medicina personalizada. Las obliga a adoptar un nuevo modelo de negocios para el cual todavía no están capacitadas. Significa cambiar prácticas establecidas en todos los aspectos del negocio.
Un nuevo modelo
PMx es solo una de varias estrategias que las empresas farmacéuticas adoptarán en los próximos años. Algunas buscarán retener el mismo modelo de negocios aunque esté apagándose el chorro de innovación. Usarán sus capacidades de marketing para vender lo que llaman genéricos de marca, que son versiones de sus propias drogas que han perdido la protección de la patente, aceptando menores márgenes en retorno por mayor volumen de ventas. Otras jugarán el juego de los fármacos de especialidad, cambiando el propósito de drogas viejas para orientarlo hacia enfermedades diferentes de las que originariamente trataban. Este es un modelo de bajo riesgo que los accionistas entienden bien.
Pero otras empresas farmacéuticas adoptarán el paradigma de la medicina personalizada. Reconocen la ventaja competitiva que pueden conseguir con una base segmentada de clientes y estructuras, procesos y capacidades también diferentes. Solo que no están seguras sobre cómo saltar a la práctica.
Por eso es que necesitan un plan para implementar esta medicina personalizada. Para triunfar, necesitarán tener en cuenta tres elementos de su realidad actual: primero, los clientes potenciales para la innovación; segundo, la correcta proposición de valor y tercero, las capacidades necesarias para entregar esa proposición.
En la era de las economías de escala, el modelo de negocios de la mayoría de las compañías de medicamentos dependía de producir tratamientos para el mayor número de personas con necesidades médicas insatisfechas.
Cada uno de esos medicamentos representaba una franquicia multimillonaria por muchos años, y juntos, ayudaron a elevar el promedio de la vida humana. Pero el envejecimiento de la población también significa enfermedades crónicas como cáncer, diabetes y Alzheimer. A diferencia de las enfermedades que mataban a generaciones anteriores, estas afectan a la población de formas muy heterogéneas. Para enfermedades como estas, el sistema de salud ya no puede solventar el método de ensayo y error en la investigación farmacéutica, en la que los médicos atacan la enfermedad con un compuesto después del otro en la esperanza de encontrar uno cuyos beneficios para el paciente superen los efectos secundarios.
Con medicina personalizada, la segmentación comienza en la etapa de la investigación. Un equipo PMx busca poblaciones de pacientes que se pueden identificar usando biomarcadores. Un biomarcador es una sustancia medible en un organismo –un gen, una proteína u otro elemento biológico cuya presencia se ha ligado a una patología, como cáncer o enfermedad autoinmune.
El nuevo modelo podría aplicarse a una amplia gama de enfermedades crónicas. A medida que se expande el conocimiento del genoma humano, drogas nuevas y viejas pueden hacerse más viables mediante testeo genético. Por ejemplo, se descubrió que Strattera, una droga que antes se usaba para combatir el desorden de hiperactividad y déficit de atención, tiene una relación con personas que muestran una mutación en un tipo de gen. Ahora se la usa, entonces, para descartar a esa población.
Medicina 1.0
Este tipo de innovación todavía representa lo que podría llamarse la versión 1.0 de la medicina personalizada: tests de diagnóstico aplicados solo después del desarrollo de una droga para salvar o aumentar su valor. Pero ahora ya se están moviendo hacia otra forma de innovación PMx, que podría llamarse versión 2.0, en la cual se desarrollan nuevas drogas junto con los diagnósticos. O sea, en un modelo de investigación y desarrollo, se identifican previamente subgrupos de pacientes y se diseñan drogas para esas poblaciones específicas. PMx 2.0 está detenida, en cierta medida, por el costo.
Este apareamiento de diagnóstico y terapia va a dar grandes ganancias en productividad de I+D. El surgimiento de la medicina personalizada brinda a las farmoquímicas y prestadores de servicios de salud una proposición de valor diferente de la anterior. Los métodos estándar de marketing masivo farmacéutico, con distribución y publicidad globales, son demasiado caros y complicados para terapias personalizadas. Además, las decisiones sobre el uso de recetas personalizadas las toma un pequeño número de pagadores sofisticados –hospitales, grandes proveedores y grandes pagadores– y no los médicos, quienes no sienten inclinación por recetar drogas que no van a ser reembolsadas por aseguradoras privadas.
La medicina personalizada va a cambiar la forma en que los individuos se informan sobre su salud. Llevará a más involucramiento de los pacientes en el manejo de sus tratamientos, y a un mejor rastreo de la actividad del paciente durante y después de su tratamiento. Hoy, cualquier persona que acaba de ser diagnosticada de cáncer o de cualquiera otra enfermedad auto-inmune puede consultar innumerables foros de discusión online dedicados a su enfermedad. En esos lugares obtienen información de todo tipo, desde seria hasta improvisada e inexacta.
Para materializar el potencial comercial en medicina personalizada, los laboratorios farmacéuticos necesitarán dar importancia a los diagnósticos –que, históricamente, han sido un negocio muy diferente del de los medicamentos, con márgenes de ganancia mucho menores, lo que los hace menos atractivos para los laboratorios. Muchos de ellos no tienen los requisitos necesarios de identificación, desarrollo o comercialización para jugar en este espacio y tendrán que construir, comprar o pedirlos prestados. Afortunadamente para las compañías, la versión 1.0 de la medicina personalizada ya elevó el valor de los tests de diagnóstico. En el pasado, tenían un valor de US$ 300 o menos. Hoy, algunos tests, como el Oncotype DX, producido por Genomic Health, tienen un precio de alrededor de US$ 4.000. Este test es caro porque está basado en años de investigación genética propietaria y en múltiples pruebas clínicas de gran escala.
Luego de unos 20 años de reingeniería de los procesos de negocios, la mayoría de los gerentes de las empresas farmacéuticas ya saben cómo hacer cambios estructurales, aunque a menudo descreen de los beneficios resultantes. La medicina personalizada también podría requerir un cambio total de mentalidad porque afecta el carácter de una empresa.
