El tratamiento consiste en aplicar una tecnología de terapia de genes, una idea que desde hace décadas intenta demostrar que es segura y práctica.
Lleva el nombre de Strimvelis y fue desarrollada por GlaxoSmithKline. Consiste en una medicación para tratar una enfermedad de inmuno-deficiencia combinada, una rara enfermedad que deja a los recién nacidos prácticamente sin defensas contra los virus, bacterias u hongos y que a veces se la llama “niño burbuja” por el caso de un bebé norteamericano cuya corta vida transcurrió dentro de un escudo plástico protector.
Phillip Veter(septiembre 21 1971 – febrero 22 1984) fue un niño de Shenandoah, Texas, Estados Unidos, que sufrió esa rara enfermedad que comenzó a llamarse síndrome de inmuno-deficiencia combinada (SCID según siglas inglesas). Obligado a vivir en un entorno estéril, se hizo famoso en los medios como el niño en la “burbuja de plástico”. Pasó casi la totalidad de su vida en el Hospital Infantil de Texas, pero en 1981 fue dado de alta y fue a su casa por primera vez. Murió de cáncer en 1984 luego de un trasplante de médula de su hermanita.
El tratamiento difiere de todos los anteriores en que parece ser una cura definitiva realizada mediante la reparación genética. El procedimiento fue testeado en 18 niños, los primeros de ellos 15 años atrás. Todos siguen vivos.
El 1 de abril los asesores europeos recomendaron que Strimvelis sea autorizada en el mercado. Si, como se espera GSK logra la autorización formal, podrá comenzar a vender la droga en los 27 países europeos. GSK proyecta conseguir la aprobación en el mercado norteamericano el año que viene.
