Comienza la era de la medicina genética. La Food and Drug Administration de Estados Unidos acaba de aprobar el uso comercial de una terapia de genes para corregir una enfermedad heredada. Se llama Luxturna y sirve para corregir un a extraña forma de ceguera progresiva. Es la primera de una serie de terapias cuya aprobación se espera en el futuro cercano.
Las técnicas experimentales de medicamentos que modifican el ADN de una persona para corregir defectos genéticos pueden corregir una serie de otros defectos, como desórdenes en la sangre como la hemofilia y la talasemia.
También la FDA está comenzando a aprobar tratamientos oncológicos que modifican el sistema inmune de un paciente para que pueda combatir el cáncer.
La utilización comercial de la terapia genética ha llevado más tiempo del que esperaban los pioneros clínicos a principios de la década del 90, cuando se preveía un mercado atracti9vo para el año 2000. Pero , como suele ocurrir cuando aparece un avance biomédico revolucionario , el entusiasmo inicial lleva a la gente a subestimar los problemas técnicos que deben superarse para llevarlo de manera segura a los pacientes. Los anticuerpos monoclonales, que llevaron más de 20 años en incorporarse totalmente a la medicina oncológica, son otro ejemplo.
Ahora que ha llegado la terapia de genes, la industria farmacéutica deberá trabajar positivamente con los proveedores de salud para llegar esos beneficios a la gente. Esto significa decidir cómo cobrar una cura para una enfermedad que hasta el momento requería un largo tratamiento de paliativos.
Todavía no se conoce el precio con que saldrá al mercado Luxturna , pero se supone que costará alrededor de US$ 1 millón para cada paciente. A primera vista esto parece una cifra horrorosamente cara.
Pero, al reflexionar, un millón también sería un precio justo para una medicina biológica que ha requerido tantos años de desarrollo, que es cara para producir y, a diferencia de las drogas convencionales, es administrada una sola vez. También se ve razonable si se considera que puede curar la enfermedad y ahorrar asís los costos de cuidar a un paciente grave, calculados por encima de los US$ 100.000 al año.
