Anvisa aprobó Tavalisse para adultos con PTI crónica y Knight prevé lanzarlo en 2026

La Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprobó en Brasil Tavalisse (fostamatinib disódico hexahidrato) para el tratamiento de pacientes adultos con trombocitopenia inmune (PTI) crónica que presentaron una respuesta insuficiente a un tratamiento previo. La comercialización en ese mercado quedará a cargo de United Medical Ltda., afiliada de Knight Therapeutics Inc., empresa farmacéutica panamericana que opera con exclusión de Estados Unidos.

La aprobación incorpora a Brasil al despliegue regional del producto bajo la estrategia de licenciamiento y comercialización de la compañía en América Latina. Knight había firmado en mayo de 2022 un contrato con Rigel Pharmaceuticals, Inc. por los derechos exclusivos de comercialización de fostamatinib en la región. En 2023, la firma presentó fostamatinib para su aprobación regulatoria en Colombia y, en 2025, en Argentina y Paraguay. En diciembre de 2024, también anunció la aprobación regulatoria en México y espera su lanzamiento comercial durante la primera mitad de 2026.

En Brasil, la expectativa de salida al mercado se ubica más adelante. “Esperamos lanzar TAVALISSE en Brasil durante el segundo semestre de 2026”, dijo Samira Sakhia, Presidenta y Directora Ejecutiva de Knight Therapeutics. La directiva vinculó la aprobación con la incorporación de una alternativa terapéutica con un mecanismo de acción diferente y con la capacidad de la compañía para abordar requisitos regulatorios en los países donde opera.

El fostamatinib es un inhibidor de la tirosina quinasa del bazo (SYK) administrado por vía oral. Actualmente se encuentra disponible en Estados Unidos como Tavalisse (tabletas de 100 mg y 150 mg) y en Europa bajo la marca Tavlesse, para la misma indicación en pacientes adultos con PTI crónica con respuesta insuficiente a un tratamiento previo.

En PTI, el sistema inmunológico ataca y destruye las plaquetas, que cumplen un rol central en la coagulación sanguínea y en la cicatrización. Los síntomas comunes incluyen hematomas y sangrado excesivo. En su forma crónica, el cuadro se asocia a un mayor riesgo de episodios hemorrágicos severos, que pueden derivar en complicaciones médicas graves o incluso la muerte. Entre las terapias actuales se incluyen esteroides, estimuladores de la producción de plaquetas como los agonistas del receptor de trombopoyetina (TPO-RA) y esplenectomía.

La aprobación se basó en dos estudios fase 3 paralelos, aleatorizados, doble ciego y controlados con placebo, FIT–1 y FIT–2 (n=150), además de la extensión abierta FIT–3. En FIT–1 y FIT–2, la respuesta plaquetaria estable se alcanzó en el 18% de los pacientes tratados con fostamatinib, frente al 2% con placebo (P = 0,0003). Las respuestas globales fueron del 43% con fostamatinib versus 14% con placebo (P = 0,0006).

Entre las reacciones adversas más frecuentes (≥5%) se incluyeron diarrea, hipertensión, náuseas, mareos, elevación de ALT/AST, infección respiratoria, erupción cutánea, dolor abdominal, fatiga, dolor torácico y neutropenia. Las reacciones adversas graves al medicamento notificadas en el 1% de los pacientes incluyeron neutropenia febril, diarrea, neumonía y crisis hipertensiva.

“Fostamatinib es una nueva opción terapéutica eficaz y bien tolerada que aborda una necesidad médica no satisfecha en Brasil”, afirmó la Dra. Ana Clara Kneese Nascimento, profesora de la Facultad de Ciencias Médicas de Santa Casa de São Paulo.