Continuity Biosciences y Breakthrough T1D preparan el primer estudio en humanos de NICHE
El acuerdo entre la biotecnológica y la organización de investigación busca habilitar una solicitud IND y un ensayo clínico de fase 1/2a en diabetes tipo 1, con apoyo del programa IDDP y foco en una plataforma implantable que combina células productoras de insulina e inmunomodulación localizada
Continuity Biosciences y Breakthrough T1D acordaron una colaboración estratégica para avanzar con NICHE, una plataforma de terapia celular orientada a un primer estudio clínico en humanos para personas que viven con diabetes tipo 1 (DT1). La iniciativa se enmarca en un plan de desarrollo por etapas y apunta a reunir la evidencia necesaria para habilitar una solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND, por sus siglas en inglés) y un estudio clínico programado de fase 1/2a.
El trabajo cuenta con apoyo del programa de Asociación para el Descubrimiento y Desarrollo de la Industria (IDDP) de Breakthrough T1D, que financia proyectos de investigación destinados a acelerar programas terapéuticos para el tratamiento, la cura y la prevención de la DT1. En ese esquema, la colaboración combina la experiencia de Continuity en sistemas implantables de administración de fármacos y control de precisión, con el rol de Breakthrough T1D en la aceleración de la innovación dentro del ecosistema de la diabetes tipo 1.
NICHE se presenta como una plataforma de terapia celular extrahepática, implantable, recuperable y recargable. El diseño busca abordar dos limitaciones del trasplante de islotes: la vascularización del injerto y la protección inmunológica. En términos operativos, integra una cámara de injerto prevascularizada para células productoras de insulina y un reservorio de fármacos dedicado para suministrar agentes inmunomoduladores localizados directamente al microambiente del injerto.
La combinación de células productoras de insulina con protección inmunológica localizada apunta a “restaurar la capacidad del cuerpo de producir insulina, mientras protege a esas células del ataque inmunológico”. El enfoque de control de precisión propone una inmunomodulación dirigida con menor exposición sistémica, con el objetivo de mejorar la durabilidad del injerto y los resultados terapéuticos a largo plazo.
“Esta colaboración refleja nuestra convicción de que el futuro de la diabetes tipo 1 no solo estará definido por terapias celulares innovadoras”, dijo Ramakrishna Venugopalan, cofundador y director ejecutivo de Continuity Biosciences. Desde la compañía sostienen que el trabajo conjunto también busca definir una ruta clínica disciplinada para convertir la innovación en impacto escalable para pacientes.
El programa de desarrollo por etapas está diseñado para establecer la viabilidad del concepto y la seguridad antes de avanzar hacia las capacidades completas del producto combinado, que incorpora inmunomodulación localizada en modelos preclínicos. El estudio planificado de fase 1/2a evaluará la seguridad del dispositivo, la vascularización y la viabilidad de los islotes en adultos con DT1 de larga duración.
“Abordar el rechazo inmunológico después del trasplante sigue siendo un desafío”, dijo Asja Guzman, directora asociada de Investigación de Terapia Celular de Breakthrough T1D.